USO COMPASIVO Y USO "OFF-LAVEL" DE MEDICAMENTOS

AUTORA: Dra. María Cristina Cortesi 

Se entiende por  uso compasivo del medicamento, la necesidad de utilizar un fármaco que aún no está disponible comercialmente, bien porque se encuentra en las fases de ensayo clínico y éstas no han sido completadas, o bien porque su uso no ha sido autorizado aún en el país.

Conforme la Disposición ANMAT 840/95, corresponde el uso compasivo de un medicamento en los siguientes casos:

a) Situaciones clínicas:

- Enfermedades que comprometan la vida del paciente.

- Enfermedades que evolucionen hacia la invalidez.

- Enfermedades que incapaciten permanentemente.

- Enfermedades que deterioren la calidad de vida.

b) Situaciones de eventualidad terapéutica:

- Enfermedades para las que no exista en nuestro país un tratamiento convencional, siempre que exista un balance riesgo/beneficio razonable para el paciente.

- Cuando existiera tratamiento convencional en el país pero el paciente presentara intolerancia al mismo.

- Cuando existiera tratamiento convencional pero el paciente no hubiera presentado respuesta al mismo.

- Cuando existiera incompatibilidad para el uso de las drogas existentes en nuestro país.

- Cuando el paciente hubiera recibido en el exterior una medicación cuyo cambio por un producto comercializado en nuestro país podría resultarle perjudicial.

- Cuando una droga aprobada en nuestro país haya sido discontinuada en su comercialización sin que para ello mediaran razones en relación con cuestiones de seguridad, exceptuándose aquel caso que necesite un período de suspensión paulatina en su reemplazo por otra droga o que deba continuar recibiéndola, debido a que se trate de una de las circunstancias referidas anteriormente y en que exista una relación riesgo/beneficio razonable.

c) Condiciones con relación a la droga:

- Si la droga no ha sido anteriormente autorizada: aun cuando se encuentre implicada una enfermedad con riesgo de vida, debe existir una base racional en la evidencia científica para concluir que la droga puede ser efectiva para el paciente a quien se desea ofrecer, y no debe exponerse al mismo a un riesgo no razonable. La droga debe actualmente continuar bajo investigación en, por lo menos, un ensayo clínico controlado (a menos que todos los ensayos clínicos hayan sido completados y el sponsor busque activamente la aprobación de la droga investigada para su comercialización):

1. debe, al menos, haber completado la fase II de investigación para la enfermedad o síntoma para el que se indica no se consideran estudios realizados para otras indicaciones;

2. debe existir, al menos, una publicación (de prestigio reconocido) de, al menos, un estudio clínico;

3. debe haberse completado la fase preclínica, con estimulación de los márgenes de seguridad;

4. el pedido de uso compasivo deberá ir acompañado de una declaración jurada del fabricante, de un informe con los antecedentes del paciente y de la justificación para el uso de la droga, firmados por el médico tratante y con un consentimiento informado escrito firmado por el paciente a tratar, en el que constará la información de los motivos por los cuales se utilizará dicha droga, en términos que éste pueda comprender. El consentimiento informado sólo podrá ser suscripto por el paciente; se admite la firma de un representante legal sólo en el caso de pacientes menores e incapaces.

- Si el medicamento ha sido previamente autorizado o se halla en investigación clínica autorizada por la autoridad sanitaria de un país extranjero:

1. el pedido de uso compasivo deberá ir acompañado de una declaración jurada del fabricante, de un informe con los antecedentes del paciente y de la justificación para el uso de la droga, firmados por el médico tratante y con un consentimiento informado escrito firmado por el paciente a tratar, en el que constará la información de los motivos por los cuales se utilizará dicha droga, en términos que éste pueda comprender. El consentimiento informado sólo podrá ser suscripto por el paciente; se admite la firma de un representante legal sólo en el caso de pacientes menores e incapaces;

2. el pedido de uso compasivo deberá ir acompañado por copias de los trabajos de investigación preclínica (de encontrarse disponible, el laboratorio proveerá la última versión del manual del investigador), de los ensayos clínicos realizados respecto de la indicación propuesta y del certificado de autorización de la droga en esos casos.

Otra cosa diferente es el uso de un medicamento “off label”, o fuera de prospecto, que es la prescripción por parte del médico de fármacos comercializados pero utilizados en enfermedades distintas a las autorizadas, o bien en poblaciones para las que no está aprobado (por ej., paroxetina para niños). El uso de medicamentos fuera de prospecto no está regulado por la ley y es bastante frecuente en determinadas especialidades. Sin embargo, en caso de que aparecieran efectos adversos, implica mayores responsabilidades, principalmente legales, para el prescriptor.

En nuestro país la prescripción para indicaciones no aprobadas podría aceptarse de acuerdo con el art. 2º de la ley 17.132 de Ejercicio de la Medicina. Según la misma, se interpreta que pueden ser utilizados medicamentos para indicaciones diferentes a las oficialmente aprobadas siempre que sea para casos en que está en juego la vida del paciente y no hayan resultado eficaces los tratamientos habituales para la enfermedad que padece el paciente. Pero esta interpretación debe ajustarse a lo normado mediante el articulo 20 inc. 7 y 8, según los cuales: “queda prohibido a los profesionales… aplicar procedimientos que no hayan sido presentados o aprobados en centros universitarios o científicos reconocidos” o “practicar tratamientos personales utilizando productos… no autorizados por la Secretaría de Estado de Salud Pública”. Es decir que el uso para indicación “off label” en nuestro país debe tener un sustento sólido en información bibliográfica.

El tema es controvertido en relación con la población pediátrica, ya que genera entre los profesionales el dilema de extrapolar a dicha población, la información obtenida en los ensayos clínicos llevados a cabo con adultos.